Nuovi scenari terapeutici nella emoglobinuria parossistica notturna e malattie rare in ematologia

Razionale Scientifico

Il meeting si propone di approfondire aspetti diagnostici, biologici e terapeutici di alcune malattie rare di pertinenza ematologica. La malattia che verrà trattata principalmente è la Emoglobinuria parossistica notturna (EPN), malattia molta rara caratterizzata da emolisi acuta e cronica, spiccata diatesi trombofilica, disfunzione midollare e alterazioni della muscolatura liscia. In questi ultimi anni, la terapia dell’EPN si è arricchita di numerosi nuovi farmaci a bersaglio anticomplementare dotati di grande efficacia oltre che selettività di azione, che rendono il percorso terapeutico di questa malattia sempre più complesso e composito, meritevole di una rivisitazione anche alla luce dei problemi clinici tutt’ora irrisolti e ancora poco standardizzabili quali la comparsa di crisi emolitiche in pazienti in trattamento con farmaci anti-complemento. Saranno inoltre dibattuti gli aspetti gestionali della EPN, alla luce delle nuove modalità terapeutiche di somministrazione ora disponibili (ev long acting, formulazioni orali e sottocute con diverse frequenze e modalità di somministrazione). Si cercherà infine di definire i criteri da adottare da parte del clinico ematologo per stabilire la necessità di intraprendere uno switch terapeutico.

Nella seconda fase del simposio si prenderanno in rassegna anche altre malattie rare in cui recentemente sono emersi novità biologiche e terapeutiche di particolare rilievo, quali la porpora trombotica trombocitopenica, mielofibrosi primitiva, malattie da agglutinine fredde e amiloidosi.